Eine internationale klinische Studie zeigt, dass eine innovative CAR-T-Zell-Immuntherapie vielversprechend gegen aggressive T-Zell-Krebsarten ist und beherrschbare Nebenwirkungen hat.
Eine neue Art der Immuntherapie, die auf aggressive Blutkrebsarten abzielt, zeigt vielversprechende Ergebnisse bei gleichzeitig beherrschbaren Nebenwirkungen, so die Ergebnisse einer internationalen klinischen Phase-1/2-Studie unter der Leitung von Forschern der Washington University School of Medicine in St. Louis.
Die klinische Studie bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit einer innovativen CAR-T-Zell-Immuntherapie, die speziell für den Angriff auf krebsartige T-Zellen entwickelt wurde. Bei den Teilnehmern der Studie wurde seltene Krebsart diagnostiziert – akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie oder lymphoblastisches T-Zell-Lymphom – und ihnen standen keine Behandlungsmöglichkeiten mehr zur Verfügung, nachdem sich die Standardtherapie für sie als unwirksam erwiesen hatte. Mit der neuen Immuntherapie erreichten die meisten Patienten in der Studie, die die volle Zelldosis erhielten, eine vollständige Remission ihres Krebses.
Die Ergebnisse der Studie wurden am 30. Mai in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht.
„Für Patienten mit diesen seltenen und aggressiven Krebsarten, die keine andere Wahl haben, hat dies das Potenzial, einen transformativen Fortschritt auf diesem Gebiet zu bedeuten“, sagte er. sagte der leitende Autor John F. DiPersio, MD, PhD, der Virginia E. & Sam J. Golman, Professor für Medizin an der WashU Medicine, der die Therapie erstmals in seinem Labor an der WashU Medicine entwickelte. „Die Studie zeigte eine hohe Wahrscheinlichkeit eines Ansprechens auf die Therapie und sogar einer Remission.“ Diese CAR-T-Zellbehandlung verspricht, eine „Brücke zur Transplantation“-Therapie für Patienten zu werden, die andernfalls nicht für eine Stammzelltransplantation in Frage kämen, was die einzige potenziell heilende Behandlung für diese Blutkrebsarten darstellt.“
Größere Studien mit mehr Patienten und längerer Nachbeobachtung sind erforderlich, bevor die Forscher feststellen können, ob diese neue Therapie allein heilend sein könnte.
Die aktuelle Studie umfasste 28 erwachsene und jugendliche Patienten mit akuter lymphoblastischer T-Zell-Leukämie und lymphoblastischem T-Zell-Lymphom, die entweder nach mehreren Therapielinien erneut auftraten oder nie auf die Behandlung ansprachen. In den USA werden jährlich etwa 1.000 Menschen mit dieser Krebserkrankung diagnostiziert. Wenn der Krebs nicht auf die Behandlung anspricht oder nach der ersten Behandlung erneut auftritt, überleben die Patienten im Durchschnitt nur sechs Monate und weniger als 7 % leben noch nach fünf Jahren.
Die Therapie mit dem Namen WU-CART-007 wurde von Wugen entwickelt, einem WashU-Biotech-Startup-Unternehmen, das von DiPersio und anderen WashU Medicine-Forschern gegründet wurde, darunter Matthew Cooper, PhD, der das Unternehmen während seiner Zeit an der WashU Medicine-Fakultät mitbegründete und heute als wissenschaftlicher Leiter von Wugen fungiert. Die Forscher arbeiteten mit dem Office of Technology Management (OTM) von WashU zusammen, um das Unternehmen im Jahr 2018 zu gründen. Die klinische Studie wurde in Australien, Europa und an mehreren Standorten in den USA durchgeführt. Für den Standort St. Louis wurde die Studie im Siteman Cancer Center am Barnes-Jewish Hospital und bei WashU Medicine durchgeführt.
Das Studiendesign umfasste eine Dosissteigerungsphase, in der die empfohlene Dosis an therapeutischen Zellen festgelegt wurde, die Patienten für die zweite Phase der Studie erhalten würden.