Un essai clinique international montre qu’une immunothérapie innovante par cellules CAR-T est prometteuse contre les cancers agressifs à cellules T et a des effets secondaires gérables.
Un nouveau type d'immunothérapie ciblant les cancers du sang agressifs montre des résultats prometteurs ainsi que des effets secondaires gérables, selon les résultats d'un essai clinique international de phase 1/2 dirigé par des chercheurs de la faculté de médecine de l'université de Washington à Saint-Louis.
L’essai clinique a évalué l’innocuité et l’efficacité d’une immunothérapie cellulaire CAR-T innovante spécialement conçue pour attaquer les cellules T cancéreuses. Les participants à l’essai avaient reçu un diagnostic de cancers rares – leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T ou lymphome lymphoblastique à cellules T – et n’avaient plus d’options de traitement après que le traitement standard se soit révélé inefficace pour eux. Grâce à la nouvelle immunothérapie, la plupart des patients de l’étude ayant reçu la dose complète de cellules ont obtenu une rémission complète de leur cancer.
Les résultats de l'essai ont été publiés le 30 mai dans la revue Blood.
« Pour les patients atteints de ces cancers rares et agressifs, qui n'ont pas d'autres options, cela a le potentiel de devenir une avancée transformatrice dans le domaine », a-t-il déclaré. a déclaré l'auteur principal John F. DiPersio, MD, PhD, du Virginia E. & Sam J. Golman, professeur de médecine à WashU Medicine, qui a développé pour la première fois la thérapie dans son laboratoire de WashU Medicine. « L'essai a démontré une forte probabilité de réponse à la thérapie et même de rémission. Ce traitement par cellules CAR-T semble prometteur en devenant une thérapie « passerelle vers la transplantation » pour les patients qui autrement ne seraient pas éligibles à une greffe de cellules souches, qui est le seul traitement potentiellement curatif pour ces cancers du sang.
Des études plus vastes, portant sur davantage de patients et un suivi plus long, sont nécessaires avant que les chercheurs puissent déterminer si cette nouvelle thérapie pourrait être curative à elle seule.
L'essai actuel a inclus 28 patients adultes et adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T et de lymphome lymphoblastique à cellules T qui sont soit revenus après plusieurs lignes de traitement, soit n'ont jamais répondu au traitement. Environ 1 000 personnes reçoivent un diagnostic de ces cancers chaque année aux États-Unis. Si le cancer ne répond pas au traitement ou réapparaît après le traitement initial, les patients ne survivent que six mois en moyenne, et moins de 7 % vivent encore après cinq ans.
La thérapie, appelée WU-CART-007, a été développée par Wugen, une start-up de biotechnologie WashU fondée par DiPersio et d'autres chercheurs de WashU Medicine, dont Matthew Cooper, PhD, qui a cofondé la société lorsqu'il faisait partie de la faculté de médecine de WashU et est maintenant directeur scientifique de Wugen. Les chercheurs ont travaillé avec l'Office of Technology Management (OTM) de WashU pour lancer la société en 2018. L'essai clinique a été mené en Australie, en Europe et sur plusieurs sites aux États-Unis. Pour le site de Saint-Louis, l'essai a été mené au Siteman Cancer Center, basé à l'hôpital Barnes-Jewish et à WashU Medicine.
La conception de l'essai comprenait une phase d'augmentation de la dose, qui déterminait la dose recommandée de cellules thérapeutiques que les patients recevraient pour la deuxième phase de l'essai.